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ゴーシェ病-治療
アレクセイ・クリヴェンコ、医療評論家
最後に見直したもの： 06.07.2025
最後に見直したもの： 06.07.2025
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これまでゴーシェ病に対する特異的な治療法は存在しませんでした。しかし最近、マクロファージ上のマンノースレシチンによる選択的捕捉のためにリガンドコシル化された修飾胎盤由来グルコセレブロシダーゼの静脈内投与の臨床効果が実証されました。この症例では、脾臓と肝臓の大きさの縮小、および血液学的パラメータの改善が認められました。この臨床効果は、従来よりも少量の投与量で達成されたため、治療費の削減が可能となりました。
脾臓が極端に大きい場合、また血小板減少症や後天性溶血性貧血の一部の症例では、脾臓摘出術または脾臓切除術が行われます。脾臓を完全に摘出すると、骨病変の進行が促進され、悪性腫瘍のリスクが高まります。将来的には、酵素補充療法が成功すれば、外科的介入の必要性はなくなるでしょう。
非代償性肝硬変では肝移植が行われますが、肝移植では代謝異常は消失せず、肝脂質の再蓄積の程度を評価するために長期の観察が必要です。骨髄移植も行われますが、酵素補充療法に比べてリスクが著しく高くなります。
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