腓腹筋および回腸切除の場合は予防が行われます。
ビタミンB12の初期投与量は、0.25~1.0mg(250~1000mcg)で、7~14日間投与します。代替療法として(体内にビタミンB12が長期間蓄積される場合)、2~10mg(2000~10,000mcg)を毎月筋肉内投与する方法もあります。ほとんどの場合、治療は生涯にわたります。
トランスコバラミンII欠乏症では、ビタミンB12の高用量投与によって治療効果が得られ、血清コバラミン濃度を十分に高いレベルに維持する必要があります。ビタミンB12 10mg(10,000mcg)を週2~3回筋肉内投与することで、十分な病状のコントロールが確保されます。
メチルマロン酸尿症およびコバラミン補酵素合成障害の場合、ビタミンB12は1日0.01~0.02mg(10~20マイクログラム)の用量で処方されますが、この用量では不十分な患者もいます。この薬剤は臍帯穿刺によって投与することが可能です。
ビタミンB12欠乏性巨赤芽球性貧血では、治療開始3~4日目に網状赤血球数の増加が認められ、6~8日目に最大となり、治療開始20日目までに網状赤血球数は正常化します。網状赤血球数は貧血の重症度に反比例します。骨髄では、ビタミンB12投与後6時間で巨赤芽球症が消失し始め、治療開始後72時間で完全に消失します。神経症状の重症度は48時間後に低下し、精神運動発達の遅れは数ヶ月後には消失します。患者には残存する神経学的変化がしばしば認められます。
ビタミン B12 欠乏による巨赤芽球性貧血の患者に葉酸を投与すると、血液学的症状のみが改善しますが、神経学的症状はほとんどの場合進行するか変化しないため、その使用は禁忌であることを覚えておくことが重要です。