ウィルブランド病の治療

他の遺伝性疾患と同様に、フォン・ヴィレブランド病は治癒できず、疾患の症状を治療または予防することしかできません。

特異的止血効果（フォン・ヴィレブランド因子濃縮物、デスモプレシン）。

フォン ヴィレブランド因子製剤は、フォン ヴィレブランド病の 3 型および他の重症型に適応されます。

フォン・ヴィレブランド病において、止血目的でFFPを投与することは、FFPに含まれるフォン・ヴィレブランド因子の濃度が比較的低いため、合理的ではありません。血液凝固第VIII因子（クリオプレシピテート）は、単位体積あたりFFPの10倍のフォン・ヴィレブランド因子を含有しています。その欠点は、輸血感染リスクが高いことと、顕著な免疫原性活性を有するものを含む多数のバラスト物質を含有していることです。したがって、価格が安価であるにもかかわらず、FFPの使用は合理的ではありません。

最も効果的なのは、精製されたウイルス不活化濃縮物（血液凝固因子 VIII + フォン ヴィレブランド因子）を使用することです。

デスモプレシン

抗利尿ホルモンバソプレシンの合成類似体である1-デアミノ-8-D-アルギニンバソプレシン（デスモプレシン）は、フォン・ヴィレブランド因子のデポからの放出を刺激し、血漿中の因子濃度の上昇をもたらします。デスモプレシンは1型フォン・ヴィレブランド病に最も効果的ですが、2A型にも効果がある可能性があります。この薬は、1日1回、等張塩化ナトリウム溶液50～100 mlで0.3 mcg / kgの用量で20～30分間点滴静脈内投与するか、または希釈せずに同じ用量で皮下投与します。150～300 mcgの用量で鼻腔内投与するための高濃度デスモプレシンを含む定量スプレーがあります。長期使用（数日間連続）は、デポ内のフォン・ヴィレブランド因子の枯渇によるタキフィラキシーの形成につながります。 3 歳未満のお子様への使用はお勧めしません。

抗線溶薬

アミノカプロン酸は、最初の1時間は100 mg/kg、その後は1時間ごとに30 mg/kgの速度で点滴静脈内投与します。1日の最大投与量は18gです。経口投与も可能です。トラネキサム酸は、8～12時間ごとに20～25 mg/kgを経口または点滴静脈内投与できます。適応症：子宮出血、口腔粘膜出血、鼻出血および消化管出血。トラネキサム酸は、通常は特定の止血療法と併用されますが、軽症の場合は主薬として使用されます。

尿路出血の場合、血栓による尿路閉塞の危険があるため、抗線溶薬の使用は厳禁です。

局所止血薬

局所止血薬（フィブリン糊、アミノメチル安息香酸（アンベン入り止血スポンジ）など）は、外科治療および歯科診療において適応となります。エタムシル酸塩（ジシノン）は、様々な原因による出血を止めるための止血剤として使用され、鼻血の予防にも効果的です。本剤は、1回3～5mg/kgを1日3回、非経口投与します。経腸投与の場合は、1.5～2倍に増量できます。

フォン・ヴィレブランド病治療の合併症

フォン・ヴィレブランド病3型患者における止血目的でのフォン・ヴィレブランド因子の投与は、10～15%の症例でインヒビター（阻害抗体）の形成を引き起こします。インヒビターが産生された場合、投与後アナフィラキシー反応のリスクがあるため、フォン・ヴィレブランド因子濃縮液の投与は禁忌となります。

止血には、組換え活性型第VII因子濃縮製剤（エプタコグα活性化製剤、ノボセブン）を、出血が止まるまで2～4時間ごとに平均90マイクログラム/キログラムの用量で投与することが可能です。抗線溶薬の使用と、インヒビターの除去を目的とした治療（ホルモン療法、血漿交換療法、免疫グロブリンの静脈内投与など）が適応となります。

後天性フォン・ヴィレブランド病の治療

対症療法および／または出血予防。デスモプレシンおよび第VIII因子濃縮製剤＋フォン・ヴィレブランド因子（血液凝固第VIII因子＋フォン・ヴィレブランド因子）が有効な症例もあります。抗インヒビター凝固因子複合体（フェイバ・チーム4イムノ）およびエプタコグ[α活性化]（ノボセブン）が使用される場合もあります。病因治療には、基礎疾患の治療が含まれます。

小児における特定の臨床状況に対するフォン・ヴィレブランド因子製剤の推奨用量

出血の性質	用量、IU/kg	エントリー数	必要な血漿レベル
大手術、アデノ扁桃切除術（出血予防）	50～70	1日1回	賠償金前50%以上
軽微な外科的介入（出血予防）	30～60歳	1日1回	賠償金前30～50％
軽微な外科的介入（出血予防）	30～60歳	1日1回	>30-50% 2～3日
子宮出血	50～80	1日1回	終了前に50%以上
鼻血	30～60歳	一度	>30～50%