嚢胞性線維症の治療薬の開発における画期的な進歩
最後に見直したもの： 23.04.2024
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マサチューセッツ総合病院（マサチューセッツ総合病院）で、ハーバード大学の細胞生物学者はのための医薬品開発の方法で突破口作った嚢胞性線維症の治療離れて、毎年、世界中の約500の命を運ぶ致命的な病気を- 。
科学者らは、胚性幹細胞に類似している人工多能性幹細胞（IPS）に嚢胞性線維症を有する患者の皮膚細胞を再プログラミング、および嚢胞性線維症気道病変を有する患者のための特定のそれらの肺上皮成長しています。
このファブリックハーバードの科学者は今や無限の数量で成長することができます。実験室で得られた上皮の全ての細胞は、嚢胞性線維症のすべての症例の約70％および米国で検出された疾患の90％を占めるデルタ508の変異を含む。さらに、その細胞はまた、嚢胞性線維症を有する全患者の2％に見出される突然変異G551Dを有する。
この作業はJayaraj Rajagopalの指示の下で行われ、ジャーナルCell Stem Cellの補遺に掲載されました。
ハーバード幹細胞研究所（Harvarsは、細胞研究所幹）ダグラス・メルトン（ダグラスメルトン）の取締役の1によると、「この研究の結果は、薬物スクリーニングのための細胞の数百万人を生産することを可能にし、かつ実験的な薬の標的として初めての人の細胞の患者になることがあり嚢胞性線維症。
Rajagopalらによって創出された上皮組織は、喘息、肺癌および慢性気管支炎などの呼吸器疾患の研究のための細胞も提供する。これにより、これらの疾患の治療法の開発がスピードアップされます。
気道上皮の敗北 - グループの成果についてコメントし、Rajagopalは、我々は唯一の主要な病気の問題を軽減することができます薬について話している、嚢胞性線維症の治療について話されていない」、と言います。
人生の初期または幼児期に発見された嚢胞性線維症 - 早期死亡の原因。現在、患者は、併存感染の効果的な治療および疾患の早期の医学的遺伝子診断のために、30年まで生存することができる。しかし、これらの成果にもかかわらず、嚢胞性線維症の根底にある原因を根絶することは成功していません。タンパク質嚢胞性線維症膜貫通型調節因子をコードする1つの遺伝子の欠損は、外分泌腺の秘密の肥厚を引き起こす。秘密の流出が困難である結果、呼吸器、膵臓、および胃腸管に変化が生じ、上皮の繊毛が破壊される。
「我々は、G551D変異の効果に対する薬の有効性を確認することができるようにするために微細な細胞株をやった、と私たちは今、変異デルタ508を目的とした薬についてスクリーニングするために従事している」 - Rajagopalは言いました。
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