生物学者は、視力を失ったげっ歯類の網膜神経細胞に、光感受性タンパク質物質MCO1の遺伝子を挿入することに成功しました。
研究者らは、この遺伝子をウイルスの物体に挿入し、網膜色素変性症を患っているマウスの視覚器官に導入しました。新しいタンパク質物質は炎症反応を引き起こさず、げっ歯類は視覚検査に合格しました。
目に見える画像の知覚中に、光線は、光受容体(よく知られている錐体と桿体)を備えた網膜の領域に焦点を合わせます。受容体には光感受性タンパク質オプシンが含まれており、これは光子束に反応して受容体内で神経インパルスを生成します。インパルスは網膜の双極神経細胞に伝達され、その後脳に送られます。
しかし、そのようなスキームは常に機能するとは限りません。網膜色素変性症の患者(世界には約150万人)では、光受容体は光に反応する能力を失い、これは光感受性オプシンの遺伝子の変化に関連しています。この遺伝性の病状は、視力の完全な喪失まで、視覚機能の深刻な低下を引き起こします。
網膜色素変性症の薬物療法は複雑であり、回復ではなく、生き残った受容体の機能的能力の維持のみを伴います。例えば、酢酸レチノール製剤が積極的に使用されています。複雑で費用のかかる外科的介入によってのみ視力を回復することが可能です。しかし、それほど昔のことではありませんが、光遺伝学的手法が実用化されました。専門家は、感光性タンパク質物質を網膜の神経細胞に直接埋め込み、その後、光束に反応し始めます。しかし、現在の研究の前は、遺伝子組み換え細胞からの応答は、強力なシグナル伝達効果の後にのみ得ることができました。
科学者たちは、日光に反応する物質を双極神経細胞に注入しました。オプシンを強調するためにDNAフラグメントが作成され、オプシンは病原性を失ったウイルス粒子に挿入されました。その目的は、遺伝子構築物への送達とパッケージングでした。粒子は病気の齧歯動物の目に注入されました:DNA断片は網膜のニューロンに組み込まれました。顕微鏡の制御下で、科学者たちは遺伝子が4週間までに活性の限界に達し、その後レベルが安定したことに気づきました。処置後の視力の質をチェックするために、げっ歯類は、暗闇の中で、水中で乾燥した照らされた島を見つけるという任務を与えられました。実験は、マウスの視力が操作後4〜8週間で本当にそして有意に改善したことを示しました。
げっ歯類の網膜の開発された遺伝子治療は、他の多くのテストの後、人間の治療に適応し始める可能性が非常に高いです。これが発生した場合、写真信号を増幅するための特別なデバイスを接続するための高価な外科的介入の必要はありません。タンパク質物質の1回以上の注射のみが必要になります。
ジャーナルGeneTherapyとNatureページでこの研究の詳細を読んでください。