遺伝子治療は血液がんの治療に使われる

米国食品医薬品局は白血病の治療における遺伝子治療の使用に関する勧告を発表した。

この治療法は、患者の遺伝子細胞コードを変更することから始まります。

体内に存在する遺伝子組み換えリンパ球細胞は、免疫系に白血病と闘うよう指示し、多くの場合は長期にわたる安定した寛解期間をもたらすため、「生きた薬」として使用されます。

専門家たちは専門家からの肯定的な反応を待つしかない。計画通りに事態が進展すれば、今年中に遺伝子治療が実施されるだろうと予想されている。

この新しい方法は製薬会社ノバルティスによって発表される予定で、ペンシルバニア大学の科学者らによって開発されたものである。

遺伝子治療は、B細胞性急性リンパ芽球性白血病の患者の治療に用いられる予定です。科学者たちは、この治療が多発性骨髄腫、特定の悪性度の高い脳腫瘍、その他の腫瘍の患者にも有効であると確信しています。

この治療法の本質は、患者のTリンパ球を遺伝子改変し、悪性細胞に対抗できるようにすることです。HIVをベースとした中和ウイルスを用いてリンパ球のDNAに干渉し、疾患の発症を引き起こすことなく、目的の遺伝子を細胞構造内に導入します。

改変されたTリンパ球は、がん細胞を見つけて破壊するために送り込まれます。CD19マーカーのおかげで、がん細胞を検出することができます。

もちろん、上記はすべて理論的な側面です。実際には、すべてがもっとシンプルです。患者の静脈から少量の血液を採取し、凍結して細胞変換に送ります。その後、細胞を変換し、血液を患者の静脈に戻します。実験では、この手順により、1回の注射後でも安定した長期寛解が得られることが示されています。一部の患者では、完全に回復しました。

この新しい治療法の臨床試験には、白血病患者が参加しました。彼らの年齢は3歳から25歳までと様々で、実験前は化学療法が効かなかったり、症状が何度も悪化したりしていました。

最初の陽性結果の一つは、6歳の少女で記録されました。彼女は2012年に遺伝子治療を受け、その結果、完全に治癒しました。それから何年も経ちましたが、彼女の検査結果は依然として良好です。

著者らによると、彼らは過去数年間でこの方法を改良することに成功し、副作用のリスクを最小限に抑えることができたという。以前は、注射後に発熱、肺うっ血、低血圧などの症状が観察されることがあった。

2年前に実施された新たな試験には63人の患者が参加しました。その結果、52人の患者が病気から完全に回復しました。残念ながら11人は救命できませんでした。研究者たちは、生存患者と治癒患者をさらに15年間観察する予定です。

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