遺伝子治療は、血液がんを治療するために使用されます
最後に見直したもの： 23.04.2024
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米国食品医薬品局（FDA）は、白血病治療における遺伝子治療の使用を推奨している。
治療は、患者の遺伝子細胞コードを変更することからなる。
彼らは、白血病と戦うために免疫系を指示しているため生物遺伝子組み換えリンパ球細胞で利用できるが、多くの場合、長期かつ持続的な寛解を誘発、「人間の薬」として使用されています。
専門家は、専門家からの肯定的な回答を待つ必要があります。計画された出来事の開発によって、今年も遺伝子療法が適用可能であると考えられている。
新しい方法は、製薬法人ノバルティスとなり、ペンシルベニア大学の科学者を育成します。
B細胞急性リンパ芽球性白血病の患者を治療するために遺伝子治療が使用される。科学者らは、多発性骨髄腫患者、積極的ながん脳腫瘍および他の腫瘍の患者に治療が関連すると確信しています。
治療の本質は、患者のTリンパ球が遺伝的に改変され、それらを悪性細胞に対して調整することである。リンパ球DNAを妨害するために、HIVに基づく中和されたウイルスが使用される。ウイルスは、病気の発症を引き起こすことなく、所望の遺伝子を細胞構造内に移動させる。
さらに、改変されたTリンパ球は、癌細胞を探索し破壊するために送られる。彼らはCD19マーカーのおかげでそれらを検出することができます。
もちろん、上記のすべてが理論的な側面です。実際には、すべてが簡単に見えます。患者の静脈から少量の血液を採取し、凍結させて形質転換に送る。その後、細胞は変化し、血液は患者の静脈に戻される。実験により、この処置は、単回投与後でさえも持続的な長期寛解をもたらしたことが示されている。個々の患者は完全な治癒を示した。
新しい方法の臨床試験では、白血病に罹患している患者が参加した。彼らの年齢は3歳から25歳まで異なっていた。実験の前に、彼らの体は化学療法に反応しなかったか、または繰り返し悪化した。
最初の肯定的な結果の1つは、6歳の少女に記録されています。2012年、彼女は遺伝子治療を受け、その結果、その女の子は完全に治癒しました。年が経過し、彼女の分析はまだ良いです。
著者らによると、過去数年間、彼らは方法を改善することに成功した。これにより、副作用のリスクを最小限に抑えることができました。注射後早期に、発熱、肺鬱血、低血圧などの症状が観察されました。
2年前に実施されたこの新しい試験では、63人の患者が参加した。その結果、そのうち52人が病気の症状を完全に消滅させた。残念ながら、11人は救われませんでした。生存し治癒した患者にとって、科学者はさらに15年間観察する予定です。
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