余分な染色体を除去してもダウン症候群は治癒しませんが、それは医学研究者のさらなる研究に役立ちます。
ワシントン大学の代表は、ダウン症候群の男性の細胞株から、21番目の染色体の3番目のコピーを首尾よく除去した。
ダウン症候群の原因は染色体病理である:2つの3つの染色体(トリソミー)ではなく21番目の対の染色体セット(核型)にある。トリソミーは、いくつかの他の症候群、特にエドワーズ症候群およびパタウ(Patau)症候群の原因でもある。
ワシントン大学の医学部の科学者チームは、実験室で増殖したヒト細胞の染色体セットから余分な21個の染色体を抽出することに成功した。
科学者によると、トリソミーの矯正は、臨床的および科学的な意味を持つことができます。
ダウン症候群は最も一般的な三染色体である。この病理学者は特徴的な目、顔、手を持っています。この症候群は、多くの健康問題(知的障害、認知症、心臓障害、早期老化、何らかの形の白血病)を引き起こす可能性があります。
「我々は、トリソミーを排除するために私たちの方法は、ダウン症候群の治療に役立つことを言おうとされていない - 研究の主執筆者、デビッド・ラッセルを説明する - 。私たちは、ダウン症候群を伴う特定の造血障害を修正するための細胞治療医学者を作成する方法を模索しています」 。
デイヴィッド・ラッセル氏は、細胞療法の助けを借りて、ダウン症候群の人々の白血病を治療することが可能になる日が彼の研究によってもたらされることを望んでいる。さらに、彼によれば、この方向へのさらなる研究は、21世紀の染色体の余分なコピーとダウン症候群に特有の医学的問題との関係のメカニズムを理解するのに役立ちます。
ラッセルは、余分な染色体を除去する正確な方法の決意は多くの労力を要したが、ハードワークの結果として、彼の同僚、李博士ビー・リーは、染色体のセットから抽出された最初の試み染色体で行われたエラーの数を修正するために管理していることを明らかにしました。
科学者はアデノ関連ウイルスを用いて21番目の染色体上の所望の部位に外来遺伝子を送達した。この遺伝子の影響下での死を避けるために、細胞は染色体の余分なコピーと共にそれを取り除かなければならなかった。