新しい出版物
余分な染色体を取り除いてもダウン症候群は治りませんが、医学者のさらなる研究に役立つ可能性があります。
ワシントン大学の研究者らは、ダウン症候群のヒト細胞株から21番染色体の3番目のコピーを除去することに成功した。
ダウン症候群の原因は染色体の異常です。21番目の染色体対の染色体セット(核型)において、2本ではなく3本の染色体が存在する状態(トリソミー)です。トリソミーは、エドワーズ症候群やパトー症候群など、他の多くの症候群の原因にもなります。
ワシントン大学医学部の科学者チームは、実験室で培養された人間の細胞の染色体セットから余分な21番目の染色体を除去することに成功した。
科学者によれば、トリソミーの矯正は臨床的にも研究的にも意義がある可能性がある。
ダウン症候群は最も一般的なトリソミーです。この病態を持つ人は、特徴的な目、顔、手を呈します。この症候群は、多くの健康問題(精神障害、認知症、心臓欠陥、早期老化、一部の白血病など)を引き起こす可能性があります。
「私たちが用いたトリソミー修正法がダウン症候群の治療に役立つと主張しているわけではありません」と、筆頭著者のデイビッド・ラッセル博士は説明する。「私たちは、ダウン症候群に伴う造血障害の一部を治療するための細胞治療法を医学研究者が開発できる方法を模索しているのです。」
ラッセル氏は、自身の研究結果が、ダウン症患者の白血病治療に細胞療法が用いられる日が来ることを期待している。また、この分野のさらなる研究は、21番染色体の過剰とダウン症に伴う医学的問題との関連性を解明するのに役立つ可能性があると述べている。
ラッセル氏は、余分な染色体を除去する正確な方法を見つけるのに多大な労力を要したが、同僚の李弼李博士の努力により、染色体セットから染色体を抽出する最初の試みで生じた多くの誤りを修正することができたと述べた。
科学者たちはアデノ随伴ウイルスを使って、外来遺伝子を21番染色体の目的の場所に運び込んだ。細胞は遺伝子によって殺されるのを避けるために、余分な染色体のコピーとともに遺伝子も排除しなければならなかった。