心臓移植を待つ子供たちに希望を与える埋め込み型心臓ポンプ

心臓移植を病院ではなく自宅で待つことができる小さな埋め込み型心臓ポンプが、臨床試験の第 1 段階で良好な結果を示している。

このポンプは、心不全患者の循環機能を強化するために外科的に心臓に取り付けられ、ドナーの心臓を見つける時間を確保するための新しいタイプの心室補助療法 (VAT) デバイスである。この新しいポンプは、小児心臓移植治療における重要なギャップを埋める可能性があります。

弱った心臓をサポートするために新しいポンプを受け取った 7 人の子供を評価する研究では、6 人が最終的に心臓移植を受け、1 人の子供は心臓が回復したため、移植は不要になりました。結果はThe Journal of Heart and Lung Transplantation に掲載されました。この研究はスタンフォード大学医学部が主導し、米国の複数の医療センターが参加しました。

この装置のより大規模な研究で最初の結果が確認されれば、心臓移植を待つ時間が幼い子供とその家族にとって楽になるかもしれない。Jarvik 2015 心室補助装置と呼ばれるこの新しいポンプは、単三電池よりわずかに大きく、体重 8 キログラムの子供に埋め込むことができる。ポンプを埋め込めば、子供は心臓移植を待つ間、多くの通常の活動ができる。

対照的に、心不全の幼い子供をサポートするために利用できる唯一の心室補助装置である Berlin Heart と呼ばれるポンプは、埋め込むものではなく、大きなスーツケースほどの大きさである。重量はモデルによって 27 ～ 90 キログラムで、庭のホースとほぼ同じ大きさの 2 本のカニューレを使用して子供に取り付けられる。

Berlin Heart は脳卒中のリスクもかなり高く、ほとんどの場合入院が必要となるため、子供は心臓ドナーを待つために何ヶ月も入院することになる。その結果、心臓移植を待つ子供たちの負担は、心臓ポンプを埋め込んだ成人の負担よりもはるかに大きくなります。成人の負担は通常、同様の診断で退院します。

「命を救う装置であるベルリンハートには非常に感謝していますが、成人用の補助人工心臓は10年ごとに改良されてきましたが、小児科では1960年代の技術を使用しています」と、この研究の主著者であり、スタンフォード大学医学部の小児科教授で小児心臓専門医のクリストファー・アーモンド博士は述べています。

埋め込み型補助人工心臓は、成人向けに40年以上前から利用可能であるとアーモンド博士は指摘します。これらの装置は患者の胸部内に収まるだけでなく、ベルリンハートなどの体外装置よりも安全で快適に使用できます。患者は自宅に住み、仕事や学校に行き、歩いたり自転車に乗ったりすることができます。

小児科技術のギャップは、心臓病の子供を助けるために設計された他のデバイス、そして小児科全般にとって問題であるとアーモンド氏は述べました。 「子供と大人が利用できる医療技術には大きな差があり、これは重要な公衆衛生問題です。心不全などの症状は子供にはまれであるため、市場はこの問題への対応に苦慮しています」と彼は言います。

この研究の主任著者は、アトランタ小児医療センターの心臓病学科長であるウィリアム・マール博士です。

心臓移植を必要とする子供は大人よりもはるかに少ないため、医療会社が子供用の小型ポンプを開発する動機はほとんどありません。しかし、子供用の小型心室補助装置がないことは医療制度に負担をかけています。ベルリン・ハートに割り当てられた子供は多額の医療費を負担し、専門の心臓血管治療ユニットの病床を数か月間占有する可能性があるため、他の患者が利用できる病床が減少する可能性があります。

有望な初期結果

Jarvik 2015 心室補助装置試験には、収縮期心不全の子供 7 名が含まれていました。この病気は、心臓から全身に血液を送り出す心臓最大のポンプ室である左心室に影響を及ぼします。6 人の小児では、拡張型心筋症と呼ばれる病気が原因で収縮期心不全が起こりました。この病気では、心筋が成長して弱くなり、血液を適切に送り出せなくなります。1 人の小児は、自己免疫疾患である狼瘡による完全心ブロック (電気的心不全) によって心臓が弱っていました。この治験に参加した小児は全員、心臓移植の待機リストに載っていました。

各小児は、心臓最大のポンプ室である左心室に Jarvik 2015 デバイスを外科的に埋め込みました。同時に、血栓を予防し、脳卒中のリスクを軽減する薬が全員に投与されました。ポンプが設置された時点で、子どもたちは8か月から7歳で、体重は8キロから20キロでした。このポンプは、体重30キロまでの子どもに使用できます。

新しいポンプが医療規制当局に承認されれば、医師らは、世界中で毎年約200～400人の子供がその使用候補になる可能性があると見積もっています。

この試験では、ポンプが停止したり重度の脳卒中を引き起こしたりすることなく、少なくとも30日間患者をサポートできるかどうかを評価しました。研究者らはまた、食品医薬品局（FDA）の承認を得るためのより大規模で重要な試験の設計に役立つ予備的な安全性と有効性のデータも収集しました。

このポンプはもともと、子どもたちが自宅で心臓移植を待てるように設計されたが、臨床試験に参加していたため、参加者は心臓移植を受けるか回復するまで病院で観察された。研究者らは、血栓や脳卒中のリスクを示す指標である参加者の血圧を追跡し、ポンプが赤血球を破壊していないかを調べるためにヘモグロビン値を測定、その他の合併症についても患者を監視した。

子どもたちがポンプを使用した平均期間は 149 日だった。6 人の子供が心臓移植を受け、1 人の子供が回復した。

この新しいポンプで数人の子供が合併症を起こした。心臓が回復した子供は、心臓がポンプに対抗できるほど強くなったときに虚血性脳卒中 (血栓による) を起こした。ポンプは取り外され、子供は回復を続け、1 年後も生きていた。もう 1 人の患者は右心不全を患っており、移植を待つ間、ベルリン ハート ポンプに移行しました。

ほとんどの患者にとって、合併症は管理可能であり、子供がベルリン ハート ポンプに接続されたときに医師が期待するものと概ね一致していました。

生活の質に関するアンケートでは、ほとんどの子供がこの装置に煩わされることはなく、痛みを感じることもなく、ほとんどの遊び活動に参加できることが示されました。ある家族は、ポンプを装着した赤ちゃんは、以前はベルリン ハート ポンプでサポートされていた兄よりもはるかに多くの運動能力を維持できたと報告しました。

より大規模な試験が計画されています。国立衛生研究所は、研究者が新しいポンプの有用性をさらにテストし、FDA に承認のために提出するデータを収集できるようにする拡大試験に資金を提供しました。研究の次のフェーズが今始まります。研究者らは、2024年末までに最初の患者を登録する予定だ。研究チームは、米国の14の医療センターとヨーロッパの2つの施設で22人の参加者を登録する予定だ。

「研究の次の段階を始めることに興奮しています」とアーモンド氏は語った。 「私たちは、この研究をここまで進めるために多くの困難を乗り越えてきました。移植への架け橋となるポンプを必要とする末期心不全の子どもたちにとって、将来的にはより良い選択肢があるかもしれないと思うとワクワクします。」