たぶんほとんどの読者は、CRISPRゲノムエディタの存在について知っています。その周りには、長い間科学的な議論が行われており、さまざまな発見が行われています。それにもかかわらず、スタンフォード大学の専門家によれば、個々の人々は免疫防御をDNAに導入することができ、この技術の使用は実用的ではありません。
研究の過程でスタンフォード大学を代表する科学者たちは予期せぬ発見をした:人類のほとんどは遺伝子編集法CRISPRに対する免疫防御を持っている。
専門家は、新生児20人と中年ボランティア12人以上の血液組成を分析した。分析には、Cas9タンパク質などの抗体の含量が考慮されました。これは、DNAヘリックスの改訂および切断に使用される種類です。専門家は、被験者の65%以上がT細胞の所有者であり、Cas9の影響に対する保護を作成したことが分かりました。
専門家が発見したことは、突然変異の除去に関連する遺伝子治療が成功した結果につながることはなく、人々には適用できないことを示している。保護プロセスは、重篤な疾患を治すのに役立つCRISPR法の使用の可能性を妨げる。「さらに、免疫は人体の重大な中毒の発症を引き起こす可能性があります」とMatthew Portus博士は言います。
一番下の行は、積極的にCRISPRに関連する研究に使用されるより人気のあるタンパク質の種類cas9、ということで、微生物のペアを取得する-である黄色ブドウ球菌や化膿性連鎖球菌。体内に体系的に侵入するのはこれらの細菌なので、人の免疫防御は「よく知っている」。
しかし、この問題の解決方法があります。科学者は、人体の「頻繁な訪問者」のリストに含まれていない微生物を使用する高度な技術の開発を開始する可能性が高い。たとえば、熱水源の深部に住む微生物を使用することができます。あるいは、細胞構造の体外遺伝子編集技術が成功するかもしれない。
科学者たちは最近、「遺伝的ナイフ」(CRISPR技術)を使用しました。専門家の任務は、ハンター症候群(複雑ではあるがまれな遺伝病理)から患者を治すことでした。患者には数十億個のコピーされた矯正遺伝子が、DNAヘリックスを切断する特別な「ツールボックス」と組み合わされて注射された。さらに、おそらく他の重篤な疾患に苦しんでいると思われる患者がより多く参加する一連の実験を計画していた。例えば、彼らは、血友病Bとしてフェニルケトンまたは疾患と病気になる可能性が
進歩し、作業の結果はbioRxivで、だけでなく、テクノロジー・レビューに掲載されました。