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人工染色体は遺伝性疾患の管理に役立つ
最後に見直したもの： 01.07.2025
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幹細胞研究所の広報サービスによると、日本の鳥取大学にある染色体構築センターの科学者たちは、遺伝性疾患を治すための遺伝子治療や細胞治療に使用できる人工ヒト染色体を得ることに成功した。
センター長を務める押村光夫教授は、4つの遺伝子（転写因子）をセットで発現させる方法を用いて、発達した体細胞から形成された、いわゆる人工多能性幹細胞の人工染色体を導入することにより、遺伝性の疾患を治療する分野で長年本格的な研究を行ってきました。
研究者は、自らが提案した方法によって、筋線維に変化が生じる神経筋系の危険な疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの疾患の治療が可能になるという結論に至りました。この疾患の原因は、ジストロフィンという特殊なタンパク質の合成過程に関わる遺伝子の変異と考えられています。症状は生後数年で既に顕著に現れ、健康に深刻な脅威をもたらします。
押村教授がマウスで実験を行ったのは、特定の治療法、医薬品、医療機器の有効性に関する事実の証拠を得るこの方法が、質の高い研究に最も適しており、医療廃棄物処理装置、多数の診断機器、患者の状態を監視する手段などの追加機器を必要としないためである。
実験により、人工染色体を用いた遺伝子治療がマウスの筋組織の正常化を積極的に促進することが確認されました。この新しい手法の根底にある考え方は、目的のDNA断片を「修正された」形で、つまり変異のない形で運ぶ染色体を構築することです。この染色体を、予め準備された幹細胞に移植し、「正しい」遺伝子の運搬役として機能させます。そして、培養の過程で、疾患によって損傷した臓器や組織に移植可能な新しい細胞が得られます。
専門家たちは、この新技術は大きな将来性を持っていると考えています。なぜなら、既存のゲノムの完全性を懸念することなく、DNAの大きな断片を細胞に導入できるからです。人工的に作製された染色体は、ウイルスやその他のベクターシステムに比べて、その膨大な遺伝的容量、有糸分裂レベルでの安定性、宿主ゲノムへの脅威がないこと、そして改変された染色体を細胞から除去できることが利点です。
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