遺伝子治療が初めて承認される
最後に見直したもの： 01.07.2025
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ヨーロッパの医学史上画期的な出来事が起ころうとしている。遺伝性疾患の治療に遺伝子治療の実用化が初めて承認されるのだ。
欧州医薬品庁は、患者が脂肪を消化できなくなる稀な遺伝性疾患の治療にこの治療法を推奨した。
この勧告に基づき、欧州委員会はこの治療法の許容性について最終決定を下す必要があります。
遺伝子治療の原理は単純です。人の遺伝子コードの一部に欠陥が見つかった場合、それを望ましい特性を持つ実験室で作られた遺伝物質に置き換えます。
しかし、現実はそう単純ではありません。米国での臨床試験中、10代のジェシー・ゲルシンガーさんが亡くなり、他の患者も白血病を発症しました。
現在、遺伝子治療法はヨーロッパやアメリカでは使用されていません。
最初の遺伝子医療
欧州医療委員会の医薬品委員会は、リポタンパク質リパーゼの遺伝性欠乏症であるバージャー・グルッツ病の治療における医薬品グリベラの使用を審査しました。
この症候群は100万人に1人の割合で発症します。患者は消化管で脂肪を分解する役割を担う遺伝子構造に損傷を受けています。
これにより、血液中の脂肪の蓄積、鼠径部の痛み、急性膵炎が発生します。
これまで、こうした患者の症状を緩和する唯一の方法は、厳格な無脂肪食でした。
新しい治療法では、筋肉組織に感染し、損傷のない遺伝子のコピーを体内に導入するウイルスを使用します。
急性膵臓炎症、膵炎を患っている患者や食事療法に反応しない患者に推奨されます。
欠陥遺伝子の置換
新薬の製造元である製薬会社ユニキュアは、この決定は患者にとっても医療全体にとっても画期的な出来事だと語った。
同社のCEO、ヨルン・アルダグ氏は次のように語った。「リポタンパク質リパーゼ欠乏症の患者は、通常の食事を食べることを恐れています。なぜなら、それが急性で非常に痛みを伴う膵臓の炎症を引き起こし、入院に至ることも多いからです。」
「今や歴史上初めて、炎症のリスクを軽減するだけでなく、患者の状態に長期的な有益な効果をもたらす治療法が開発された」と彼は付け加えた。
中国は遺伝子治療法の使用を正式に承認した世界初の国となった。
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