遺伝子治療は、最初に疾患の治療のために承認された
最後に見直したもの： 23.04.2024
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ヨーロッパの病歴では、遺伝病の治療のための遺伝子治療の実用化の最初の承認である、画期的な出来事が起こりそうです。
欧州医療機関（European Medical Agency）は、患者の脂肪代謝能力を奪う稀な遺伝病の治療にこの方法の使用を推奨した。
この勧告に基づいて、欧州委員会は、この治療法の許容性に関する最終決定を下さなければならない。
遺伝子治療の原理は簡単です：もしヒトの遺伝子コードのある部分に欠陥が見つかったら、その欠陥は実験室で作られた所望の特性を持つ遺伝子材料に置き換えられます。
しかし、実際には、すべてがそれほど単純ではない。臨床試験では、10代のJesse Gelsingerが米国で死亡し、他の患者は白血病で病気になった。
現在、欧州でも米国でも遺伝子治療法は適用されていない。
最初の遺伝子薬
欧州医療委員会の医薬品委員会は、遺伝性のリポタンパク質リパーゼの欠損であるBuerger-Grütz病の治療薬Glyberaの使用を検討した。
この症候群は、100万人のうちの1人に発生します。患者は、消化管の脂肪の分解に関与する損傷遺伝子構造を有する。
これは、血液中の脂肪の蓄積、鼠径部の痛み、および急性膵炎を引き起こす。
これまでのところ、このような患者の状態を緩和する唯一の方法は、最も厳格な無脂肪食であった。
新しい治療法は、筋肉組織に感染し、完全な遺伝子のコピーを体内に注入するウイルスの使用に基づいています。
膵臓の急性炎症、膵炎、および食事に反応しない患者に推奨されます。
欠損遺伝子の置換
新薬の製薬会社UniQureの製造元は、このソリューションは患者や一般的な医学にとって画期的なイベントであると語った。
CEOヨルンAldagは言った：「それは多くの場合、入院につながる膵臓の急性および非常に痛みを伴う炎症、につながることができますので、リポ蛋白リパーゼ欠損症の患者は、通常の食事を食べることを恐れています。」
「現在、歴史上初めて、炎症のリスクを軽減するだけでなく、患者の状態に長期的に有益な効果をもたらす治療法が開発されました」と彼は付け加えました。
中国は世界で初めて遺伝子治療の使用を正式に認可した国となった。
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