血栓性血小板減少性紫斑病患者を対象とした初の臨床試験で成功したと臨床医が報告
最後に見直したもの： 02.07.2025
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マサチューセッツ総合病院の研究チームは、新薬を使用して、小血管内で血栓が制御不能に形成されるという特徴を持つ稀な疾患である免疫血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の患者の命を救った。
研究チームは、この薬剤がiTTPの治療に使用された最初の臨床例をニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に発表した。
「この薬はiTTPで欠損している酵素を遺伝子組み換えしたもので、極めて重篤な症状を呈する患者の病気の進行を逆転させることができることを実証しました」と、マサチューセッツ総合病院血液学・輸血サービス部門の研究員であり、ハーバード大学医学大学院の医学准教授でもある筆頭著者のパヴァン・K・ベンダプディ医師は述べた。
ITTPは、血液凝固に関与する巨大タンパク質を分解する酵素ADAMTS13に対する自己免疫攻撃によって引き起こされます。この生命を脅かす血液疾患の治療の中心は、有害な自己抗体を除去し、ADAMTS13を補充する血漿交換療法です。
血漿交換療法はほとんどの患者に臨床反応をもたらしますが、ADAMTS13の活性は正常時の約半分しか回復しません。一方、ヒトADAMTS13の組換え体（rADAMTS13）は、ADAMTS13の送達量を大幅に増加させる可能性を秘めています。
RADAMTS13 は最近、ADAMTS13 遺伝子の完全な喪失を持って生まれた患者に発生する先天性血栓性血小板減少性紫斑病の患者に対して承認されました。
阻害性抗ADAMTS13自己抗体の存在を考慮すると、rADAMTS13がiTTPに有効であるかどうかは疑問が残るが、ベンダプディ氏とその同僚は、治療抵抗性のiTTPの臨死患者に、人道的使用プロトコルに基づき製造業者から提供されたrADAMTS13を使用する許可を米国食品医薬品局から受けている。
「ADAMTS13に対する阻害性自己抗体がこの病気では薬を無効にしてしまうという従来の考えにもかかわらず、rADAMTS13がこの患者の病気の進行を急速に改善したことを発見した」とベンダプディ氏は述べた。
「私たちは米国でiTTPの治療にrADAMTS13を使用した最初の医師であり、この症例では若い母親の命を救うのに役立ちました。」
ベンダプディ氏は、rADAMTS13の注入が患者の阻害性自己抗体を抑制し、iTTPの血栓形成作用を逆転させたことを指摘した。この効果は、連日血漿交換による寛解誘導が失敗した後、rADAMTS13投与直後から観察された。
「rADAMTS13は、急性期iTTPの現在の標準治療に取って代わる可能性を秘めていると考えています。この可能性を評価するには、より大規模で適切に設計された試験が必要となるでしょう」とベンダプディ氏は述べた。
ITTP における rADAMTS13 のランダム化第 IIb 相臨床試験が開始されました。