臨床医、血小板減少性紫斑病患者に対する初の薬剤試験で成功を報告
最後に見直したもの： 14.06.2024
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マサチューセッツ総合病院の研究者チームは、新しい薬を使用して、小血管で血栓が制御不能に形成されるという特徴を持つまれな病気である免疫性血栓性血小板減少性紫斑病 (iTTP) の患者の命を救いました。
研究チームは、iTTP 治療薬の最初の臨床例を New England Journal of Medicine で発表しました。
「この薬は iTTP で失われた酵素の遺伝子組み換えバージョンであり、極めて重篤な症状を呈する患者の病気の進行を逆転させることができることを実証しました」と、マサチューセッツ総合病院の血液学および輸血サービス部門の研究員であり、ハーバード大学医学部の医学准教授でもある主執筆者の Pawan K. Bendapudi 医学博士は述べています。ITTP は、血液凝固に関与する大きなタンパク質を分解する役割を担う ADAMTS13 酵素に対する自己免疫攻撃によって発生します。この生命を脅かす循環障害の主な治療法は、有害な自己抗体を除去し、ADAMTS13 を追加する血漿交換です。
血漿交換療法はほとんどの患者に臨床反応をもたらしますが、正常な ADAMTS13 活性の約半分しか回復できません。対照的に、ヒトADAMTS13の組み換え型（rADAMTS13）は、ADAMTS13の送達を大幅に増加させる可能性を秘めています。
RADAMTS13は最近、ADAMTS13遺伝子を完全に失って生まれた患者に発症する先天性血栓性血小板減少性紫斑病の患者に対して承認されました。
抑制性抗ADAMTS13自己抗体が存在することを考慮すると、rADAMTS13がiTTPに有効であるかどうかは依然として疑問ですが、ベンダプディ氏と同僚は、プロトコル製造業者から提供されたrADAMTS13を、治療抵抗性のiTTPで死にゆく患者に使用するために米国食品医薬品局から承認を受けました。
「この患者では、ADAMTS13に対する抑制性自己抗体によってこの薬は役に立たなくなると現在考えられていますが、rADAMTS13がこの病気の進行を急速に逆転させたことがわかりました」とベンダプディ氏は言います。
「私たちは米国で iTTP の治療に rADAMTS13 を使用した最初の医師であり、この症例では若い母親の命を救うのに役立ちました。」
ベンダプディ氏は、rADAMTS13 の注入により患者の阻害性自己抗体が抑制され、iTTP の血栓形成作用が逆転したと指摘しました。この効果は、rADAMTS13 の投与後、毎日の血漿交換で寛解が誘導されなかった直後に観察されました。
「rADAMTS13 は、急性 iTTP の現在の標準治療に取って代わる可能性があると考えています。この可能性を評価するには、より大規模で適切に設計された試験が必要になります」と Bendapudi 氏は述べています。
ITTP における rADAMTS13 のランダム化第 IIb 相臨床試験が開始されました。