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ヒト免疫不全ウイルス(HIV)は、自身のゲノムを宿主細胞のDNAに組み込む能力を持っています。専門家はこのウイルスのライフサイクルをプロウイルス期と呼んでいます。科学者が指摘するように、このウイルスの能力こそが、病気の治癒を阻害するのです。細胞のDNAに組み込むことで、ウイルスは治療抵抗性を獲得し、薬剤に対する感受性を失います。治療終了後も、ウイルスは体内に留まります。ある時点でHIVは活性化し、増殖を開始し、細胞を破壊します。
体内のウイルスを完全に破壊するには、HIV感染者のDNAからウイルスゲノムのコピーをすべて除去する必要があると考えられています。フィラデルフィアのテンプル大学の科学者グループは、この成果を達成しました。そのためには、細胞DNAからウイルスの遺伝子を見つける必要がありました。この目的のために、科学者たちは合成リボ核酸を使用しました。このリボ核酸は、細胞内でウイルスを検出するとすぐに「くっつく」性質を持っています。このリボ核酸(ガイドRNA)は、ウイルスの遺伝子にのみ反応し、人体の細胞遺伝子には結合しません。
科学者たちはリボ核酸分子を20ヌクレオチドという非常に短いものにし、この分子のおかげで、DNAにおけるウイルスゲノムの境界を特定することができました。言い換えれば、リボ核酸分子はDNA構造におけるウイルスの存在を明らかにするだけでなく、鎖の始まりと終わりも明らかにするのです。
ウイルスが特定されたら、除去しなければなりません。この目的のために、リボ核酸ガイド分子も用いられ、Cas9ヌクレアーゼ酵素を改変された細胞に送達します。現在、この酵素は専門家によって生細胞内のDNAを改変するために積極的に利用されています。自然条件下では、Cas9ヌクレアーゼは抗ウイルス防御の一部です。一連の実験を経て、専門家たちは、このヌクレアーゼ酵素をDNAの任意の鎖を切断するようにプログラムできることを突き止めました。しかし、これには一種の「誘導指示」、つまりリボ核酸分子が必要です。彼らの研究において、専門家グループはHIVの特定のヌクレオチド部分を切り出すことに成功しました。その後、細胞の修復細胞システムが活性化され、ウイルスゲノムの除去後に生じた空間が「接着」されました。
科学誌に掲載された論文の中で、研究者らは免疫細胞のDNAからHIVゲノムを「切り取る」ことに成功したと報告した。この研究プロジェクトはこの種のものとしては初めての試みだが、この技術の臨床応用にはまだしばらく時間がかかる。
専門家らは細胞培養で実験を行い、現在は人体内のすべての感染細胞に同様のDNA編集システムを備える方法を検討している。
さらに、HIV は変異する能力が高まっており、これは変化した DNA 細胞を検出するリボ核酸分子を開発する際にも重要です。