FDAは、嚢胞性線維症の病因学的治療のための最初の薬物を承認した
最後に見直したもの： 23.04.2024
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米国食品医薬品局（FDA）は、嚢胞性線維症の病因学的治療のための第1薬の使用を承認した、と報告している。
嚢胞性線維症は、CFV（嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンスレギュレーター）における膜貫通伝導のレギュレーターの遺伝子における任意の突然変異によって引き起こされる遺伝性疾患である。このタンパク質は、イオンチャネルであり、粘膜の細胞の膜を通る水および塩素イオンの輸送を調節する。CFTR構造の変化により、粘液の粘性が増加し、呼吸器系、消化系および泌尿生殖器系に蓄積する。これは、順番に関連する器官の重度の慢性感染症を伴い、多くの患者が成人期に暮らさないためである。
これまでは、嚢胞性線維症の治療に病因はなかった（この病気の原因に作用する）。そのような患者では、対症療法のみが用いられた。
アメリカの製薬会社バーテックス・ファーマシューティカルズ、によって開発された新薬Kalydeco（ivacaftor、ivakaftor）は、仕事のCFTRを改善し、155番目の位置はアスパラギン酸で置換されているため、アミノ酸グリシンに変異する（例えば変異体タンパク質は、G551D-CFTR表記しました）。特に、サイクリックAMP（cAMPの）の作用下でイオンチャネルの開口確率を増加させ、塩素、障害嚢胞性線維症の膜を横切って電流を増加させます。
Ivakaftoraの実験経過は、肺機能指数を平均して10％改善し、体重増加（嚢胞性線維症は通常体重減少）を助長し、また幸福を有意に改善した。
カリデコは、150ミリグラムの活性物質を含む錠剤のアイデアで製造され、1日2回服用するように設計されています。FDAは大人および6歳以上の子供に使用することを認可しました。幼児の薬の有効性と安全性が現在調査中である。
アクティブivakaftorは、疾患に罹患している約30万人のアメリカ人から、つまり、嚢胞性線維症の症例のわずか4％に、根底にした変異は、薬は（唯一の患者G551D-CFTRを識別した後、薬剤が投与される）のみ約1200役立ちます。508位置不在CFTRアミノ酸フェニルアラニン（CFTR-ΔF508タンパク質変異体）における突然変異に関連した嚢胞性線維症のほとんどの場合。この病気のためにVertexはVX-809を開発しましたが、これはまだ臨床試験中です。
、「[ivakaftor]大多数の患者に適していないという事実にもかかわらず、それはあなたが遺伝子に異常を検出し、合理的に問題を修正する薬を開発できることを証明している」 - バッファローDrews氏のニューヨーク州立大学で嚢胞性線維症のためのプログラムのディレクターを言いましたBorovits（Drucy Borowitz）。
Ivakaftorの開発には数百万ドルのVertexがかかります。7500万ドルが嚢胞性裂傷基金を寄付しました。この薬の年間治療経路は294千ドルで、最も高価な薬の一つになります。
「薬の価格は、そのような小規模な患者グループの価値に応じて割り当てられます」と、ナンシー・ウィーセンスキーのVertexエグゼクティブバイスプレジデントはアナリストに説明しました。彼女は、医療保険を持たない患者、または家族の収入が年間15万ドルを超えていない患者を、無料で提供すると述べた。さらに、被保険者の特定のグループのためにカリデコ価格の30％をカバーする予定です。
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