研究でタンパク質の相互作用が治療への潜在的な経路であることが特定されるALS
最後に見直したもの： 14.06.2024
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カナダでは、慈善活動のおかげで、マイケル・ストロング博士率いるウェスタンオンタリオ大学の研究者チームが、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の治療法への潜在的な道筋を発見しました。
タンパク質の相互作用が、ALS の特徴である神経細胞の死をどのようにして維持または防止できるかを示すこの研究は、テマーティ財団が支援する数十年にわたる研究の集大成です。
「医師として、患者やその家族に『私たちはこの病気を止めようとしています』と言えることは、私にとって非常に重要です」と、ALS の治療法の発見にキャリアを捧げてきた臨床科学者のストロング氏は語ります。「ここにたどり着くまでに 30 年かかりました。希望しかなかったときに、家族や患者、そしてその愛する人たちの世話を 30 年続けたのです。これにより、治療への道筋を発見したと信じる理由が得られた」。
ALS はルー・ゲーリック病としても知られ、筋肉の制御を担う神経細胞の機能が徐々に損なわれ、筋肉の萎縮、麻痺、そして最終的には死に至る衰弱性神経変性疾患である。ALS と診断された患者の平均余命はわずか 2 ～ 5 年である。
ジャーナル Brain に掲載された研究で、ストロングのチームは、ALS の影響を受ける神経細胞に存在する 2 つのタンパク質間の相互作用を標的とすることで、病気の進行を止めたり、逆転させたりできることを発見した。チームは、これを可能にするメカニズムも特定した。
「重要なのは、この相互作用が ALS だけでなく、前頭側頭型認知症などの他の関連する神経疾患の治療薬開発の鍵となる可能性があるということです」と、ウェスタン大学シューリック医科歯科学部の J. ハドソン ALS 研究アーサー教授職を務めるストロングは述べた。 「これは画期的な出来事です。」
ほぼすべてのALS患者では、TDP-43と呼ばれるタンパク質が細胞内で異常な血栓を形成し、細胞を死滅させます。近年、ストロングのチームは、TDP-43とは逆の働きをするRGNEFと呼ばれる2番目のタンパク質を発見しました。
チームの最新のブレークスルーでは、このRGNEFタンパク質の特定の断片であるNF242が特定されました。これはALSを引き起こすタンパク質の毒性効果を軽減する可能性があります。研究者は、これら2つのタンパク質が相互作用すると、ALSを引き起こすタンパク質の毒性が排除され、神経細胞への損傷が大幅に軽減され、神経細胞の死を防ぐことを発見しました。
TDP-43-NF242相互作用のモデリング。出典：Brain（2024）。 DOI: 10.1093/brain/awae078
ショウジョウバエの実験では、このアプローチにより寿命が大幅に延び、運動機能が向上し、神経細胞が変性から保護されました。同様に、マウス モデルでは、このアプローチにより寿命と運動能力が向上し、神経炎症のマーカーが減少しました。
チーム立ち上げの道筋は、ウェスタン大学での ALS 研究に対するテマーティ家の長期投資によって開かれました。ストロング氏はこの支援を「真に変革的」と呼んでいます。
ストロング氏と彼のチームは現在、テマーティ財団からの新たな寄付のおかげで、5 年以内に潜在的な治療法を人間の臨床試験に導入することを目標としています。
ノースランド パワー社の創設者であるジェームズ テマーティ氏とルイーズ アルカンド テマーティ氏によって設立されたこの基金は、この治療法を ALS 患者に届けるための次のステップを支援するために、5 年間で 1,000 万ドルを投資します。
ウェスタン大学シューリック医科歯科学部の ALS 研究部門アーサー J. ハドソン教授であるマイケル・ストロング氏は、ALS の治療法につながる可能性のあるタンパク質を発見しました。著者: アラン・ルイス / シューリック医科歯科学部。
「ALS の効果的な治療法が見つかることは、この恐ろしい病気を抱えて生きる人々とその家族にとって大きな意味を持ちます」とジェームズ・テマーティ氏は語りました。「ウェスタン大学は ALS に関する知識の限界を押し広げており、この画期的な研究の次の段階に貢献できることを嬉しく思います。」
テマーティ財団の新たな寄付により、ウェスタン大学における神経変性疾患研究へのテマーティ一家の投資総額は 1,800 万ドルになります。
「ストロング博士の研究に対するたゆまぬ献身は、この壊滅的な病気と診断された世界中の何千人もの人々のために変化をもたらしたいというテマーティ一家の強い願いと一致しています」とウェスタン大学の学長アラン・シェパード氏は語りました。 「テマーティ財団の投資とビジョンにより、ALS の効果的な治療法の発見が加速しました。私たちは、人生を変える研究に尽力してくれたテマーティ一家に感謝しています。」
「これは ALS 研究の転換点であり、患者の人生を真に変えることができるのです」と、シューリック医科歯科学部長のジョン・ユー博士は語りました。
「ストロング博士のリーダーシップ、最良のツールとテクノロジーへの継続的な投資、そしてテマーティ財団の支援のおかげで、ALS 患者にとって希望の新しい時代が到来したことをお知らせできることを嬉しく思います。」
この研究の結果は、Brain 誌に掲載された記事で詳しく説明されています。