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科学者たちは、ウイルスが遺伝子治療に最適であると確信している。主な理由は、ウイルスには体内の体細胞の遺伝子装置に変化をもたらす能力があり、また、ウイルスは継続的に生存し、繁殖する能力があるからだ。
新たな研究プロジェクトでは、科学者や専門家らが古代のウイルス数種類を復元し、専門家らはそれを実験動物(筋肉、網膜、肝臓の病気)の治療にも使用した。
科学者が指摘しているように、遺伝子治療は実験的な治療法と考えられています。この治療法では、手術や薬剤の代わりに遺伝子が用いられます。つまり、核酸を組織に導入することで、病理学的プロセスを予防または抑制します。
専門家は、この新たな研究が、例えばアデノ随伴ウイルスの生物学的構造をより深く理解するのに役立つと示唆しています。専門家たちは、遺伝子治療分野の発展を継続するために、新世代のウイルスを作り出すことを目指しています。
この新しい科学プロジェクトの著者は、ハーバード大学医学部のルーク・ヴァンデンバーグ氏です。
アデノ随伴ウイルスは、人体に侵入しても病理学的変化を引き起こさない微小な微生物です。この独自の特性こそが、これらのウイルスが遺伝子治療に最適な理由です。
研究者たちは、ヒトに生息するウイルスの一つを選びました。しかし、研究者たちは一つの問題に直面しました。一度そのウイルスに遭遇すると、免疫系はそれを「記憶」し、再感染時にそれを破壊しようとするのです。そのため、そのようなウイルスを用いた遺伝子治療の有効性は限られていました。
研究チームは、免疫系が認識しない、新しいタイプの良性アデノ随伴ウイルスを作製することを決定しました。これにより、遺伝子が細胞に送達されるのに十分な時間を確保できます。このようなウイルスは、ほとんどの患者に遺伝子治療を提供することが可能になります。
科学者たちは、このような種類のウイルスは構造が複雑なため、作成が非常に困難であると指摘しています。この目的を達成するために、科学者たちは古代のウイルスを利用することにしました。ウイルスの系譜を研究する中で、研究者たちはウイルスの進化の歴史を辿り、その存在を通してウイルスに生じた変化を明らかにしました。
研究室では、科学者たちが9種類の古代ウイルスを完全な構造で再現しました。実験動物を用いた実験では、最も古代のウイルスが、肝臓、網膜、筋肉に必要な遺伝子を送達するという極めて効率的な任務を遂行していることがわかりました。また、科学者たちは、体への悪影響や毒性作用は検出しませんでした。
現在、科学者たちは研究を続け、臨床現場で使用できるよう、ウイルスの新たな、より進化した形態の創出に取り組んでいます。さらに、古代のウイルスが失明や重度の肝疾患の治療に使用できるかどうかも検証する予定です。ウイルスを用いた治療は、将来の医療において一般的なものとなる可能性が高いでしょう。