幹細胞研究所のプレスサービスによると、日本では鳥取大学にある染色体を構築するためのセンターからの研究者は、遺伝子治療や細胞治療のために使用することができる人工ヒト染色体は、遺伝性疾患を取り除くために得ることができました。
遺伝性自然との疾患の治療の分野で広範な研究を行っ年以上、4の発現のためのメソッドのセットを使用して開発された体細胞から形成されている人工多能性幹細胞、いわゆる人工染色体の導入により、センターのディレクターを務め教授光男Oshimura、遺伝子 - 転写因子)。
研究者は、彼が提案した方法が、筋繊維の変化が起こる神経筋装置の危険な病気であるデュシェンヌ筋ジストロフィーのような疾患を治療する機会を与えたとの結論に達した。この疾患の理由は、特殊タンパク質ジストロフィンの合成に関連する遺伝子の変異と考えられている。また、症状はすでに生後1年で顕著であり、健康への重大な脅威となっています。
様々な治療、医薬品や医療技術の有効性の実際の証拠材料を得るためのこの方法は、高品質の研究のために最も適しており、追加のハードウェアを必要としないので、教授Oshimuraは、診断数多く、医療廃棄物の処分のためのインストレーションとして、マウスに彼らの実験を置きます患者の状態を監視するための装置および手段。
実験の結果、人工染色体を利用した遺伝子治療はマウスの筋肉組織の正常化を積極的に促進することが確認された。新しい技術の意味は、「修正された」形で所望のDNA断片を保持しなければならない染色体の構築であり、突然変異はない。次に、染色体は、「正しい」遺伝子のための輸送として働く準備された幹細胞に置かれる。次いで、培養プロセス中に、病的な器官または組織に移植され得る新しい細胞が得られる。
専門家は、新しい技術は大きな進歩を遂げていると考えています。なぜなら、既存のゲノムの完全性を心配することなく、DNAの大部分を細胞に挿入することができるからです。ウイルスまたは他のベクター系で人工的に生成染色体の利点は、膨大な遺伝的能力の有糸分裂安定性レベル、宿主ゲノムへの脅威、および細胞の改変染色体を撤回する能力です。