WHOの世界のがん研究の展望：臨床試験はどこで行われ、誰が無視されているのか

臨床試験は腫瘍学の進歩の原動力ですが、そのアクセスは依然として極めて不平等です。ネイチャー・メディシン誌に掲載されたWHOの新たなレビューでは、過去20年間にわたるがん介入試験のほぼ全世界の登録簿を体系的に「読み解く」ことで、量的な成長が必ずしもすべての国と年齢層の患者にとって質的かつ公平な変化を意味するわけではないことが示されました。

研究の背景

著者らは、世界最大の臨床試験統合プラットフォームであるWHO国際臨床試験登録プラットフォーム（ICTRP）のデータを分析した。この横断的データには、1999年から2022年12月31日までに登録された89,069件の介入がん試験が含まれている。これにより、試験が「何件」実施されているかだけでなく、「どこで」「何について」「誰のために」実施されているかを把握することができる。

高所得国に有利な状況が見受けられます。がん臨床試験の約10件中7件が高所得国で実施されています。米国、中国、日本、ドイツ、フランス、英国、イタリアの5か国が、臨床試験活動の大部分を占めている一方で、アフリカや東南アジアの地域全体が研究マップにほとんど反映されていません。このことが、研究結果の外部妥当性と新しい治療法へのアクセスを阻害しています。

介入の種類にもばらつきが見られます。薬物試験が61%と圧倒的に多く、手術、放射線療法、診断、行動介入は大幅に少ない割合です。この「薬中心主義」は、がん科学の焦点を狭め、包括的かつ学際的なケアの開発を困難にしています。

研究段階別に見ると、ポートフォリオは初期段階および探索段階に偏っています。39%が第2相試験、大規模な検証的試験（第3相試験）はわずか13%で、その割合は長年ほとんど変わっていません。さらに、試験の63%は100人未満の参加者を予定しており、これも検出力の限界と結果の実践への応用の難しさを示す指標です。

特に脆弱なのは年齢層です。小児腫瘍（14歳未満）は試験のわずか3.3%にしか登場しておらず、がんの主な負担を担う60歳以上の成人に焦点を当てたプロトコルはわずか28%にとどまっています。これはエビデンスベースの公平性を損ないます。

なぜこれが重要なのでしょうか?

世界のがん罹患率は引き続き上昇し、2050年までに約3,500万人の新規患者が発生すると推定されています（2022年比77%増）。臨床試験が既に医療システムが整備されている地域に集中し、肝がん、胃がん、膵臓がん、子宮頸がんといった致死性の高いがんが、医療負担の大きい地域で体系的に過小評価されている場合、世界的な格差は拡大する一方です。重要なのは、研究成果が最もケアを必要とする集団にどれだけ応用できるかです。

研究の目的

このレビューの目的は、地理、国の所得水準、介入の種類、段階、サンプルサイズ、年齢層別に世界のがん試験の包括的なマップを提供すること、（疾患および地域別に）ギャップを特定し、より公平で実践志向のがん研究計画のための戦略を提案することです。

材料と方法

1999年から2022年に登録された癌介入試験を含むICTRP記録の横断的解析を実施しました。各記録から、フェーズ、計画サンプル数、年齢と性別、介入の種類、腫瘍部位、登録状況、登録年、登録国、スポンサーの詳細といった主要なパラメータを抽出しました。統計的比較は記述統計とχ²検定を用いて実施し、研究の強度は疾患負荷量（GLOBOCAN 2022）で正規化しました。

登記簿に具体的に記載されていた内容（要約）:

• 情報源と設計: ICTRP (17の主要レジストリ+パートナー)、介入研究、包含基準 - 「悪性腫瘍」。
• 変数: フェーズ、サンプル、年齢基準、介入の種類 (薬物、処置、放射線療法、診断など)、解剖学的位置、ステータス、地理、スポンサーの種類。

どのように解釈し比較したか:

• 罹患率/死亡率による強度の標準化、WHOの地域別および世界銀行の所得グループによる国の階層化、「スポンサー」を登録機関として、必ずしも資金源としてではなく、控えめに解釈します。

結果と解釈

量的には成長しているものの（2005年から2021年までの登録数は年平均7.3%増加）、その成長にはばらつきがあります。完了した試験の大部分は高所得国に集中しています。一方、中所得国では積極的な登録者数が増加していますが、アフリカと東南アジアでは依然として非常に低調です。多施設国際研究は稀で、登録者数は全体の約3%に過ぎません。このため、試験結果の異なる状況への転用可能性は著しく制限されています。

内容的には、薬物試験がポートフォリオの大部分を占め（約61%）、手術、放射線療法、診断はポートフォリオのわずかな割合を占めています。ポートフォリオの成熟度という点では、フェーズ2とフェーズ3の間にボトルネックがあり、サンプルサイズが慢性的に小さいことが、臨床的に有意なベネフィットの証明と日常的な導入を複雑化させています。

議論

著者らは問題を率直に指摘している。「試験の数が増えること自体が、より良い、あるいは実践を変えるようなエビデンスにつながるわけではない」。小規模なサンプルや代替エンドポイントへの偏りを考えると、この結論は理にかなっている。二つ目の重要なメッセージは倫理的かつ実践的なものだ。地域的な関連性と、代表性の低いグループ（子ども、高齢者、負担の大きい地域）の参加がなければ、研究システムは世界的な不平等を是正するどころか、むしろ再生産してしまうのだ。著者らが述べているように、試験は「世界のがん対策を改善するために極めて重要」だが、豊富な資源を持つ国だけでなく、すべての国で研究エコシステムを強化するための努力が必要である。

実用的な意義

WHOのレビューは、不均衡の診断であるだけでなく、行動指針でもあります。低・中所得国における試験インフラの整備、大規模試験および検証試験の支援、薬物療法以外の介入範囲の拡大、登録制度の改善（年齢、段階、エンドポイント）、そして地域のニーズ（例：高負担地域における肝がん、胃がん、子宮頸がん）に合わせた試験設計などです。政府やドナーにとっては、公衆衛生上のリターンが最も高いと考えられる予防、早期診断、手術、放射線治療への投資再配分を促す根拠となります。

制限

• 分析は ICTRP レジストリと介入研究のみに限定されており、観察研究は考慮されていません。診断テストは臨床試験として登録できないことが多いため、十分に反映されていません。
• 登録簿の「スポンサー」欄は、登録責任者を反映したものであり、必ずしも実際の出資者を反映したものではありません。そのため、業界シェアが過小評価されている可能性があります。必須項目（例：年齢）に未記入の項目があり、情報の完全性に影響を及ぼしています。

結論

世界的ながん臨床試験のエコシステムは数的には拡大しているものの、地理的にも実質的にも依然として不均衡が見られます。世界のがん負担を真に軽減するための研究には、研究対象を過小評価されている地域や患者グループに移し、有望なシグナルを大規模な検証試験に結びつけ、診断、予防、手術、放射線療法といった非薬物介入への資金提供を増やすことが必要です。そうでなければ、進歩はグローバルではなく「ピンポイント」なものにとどまってしまうでしょう。

出典: Casolino R.、Tatah L.、Charnaud S.、Santero M.、Ilbawi A.、Ross AL WHO のがん臨床試験の世界的状況。 自然医学。公開日: 2025 年 9 月 9 日。DOI: 10.1038/s41591-025-03926-x。